By this author

SELECTION OF UTRs IN mRNA-BASED GENE THERAPY AND VACCINES

Issue number 6 from 04.02.2026

Нетранслируемые области (НТО) мРНК играют ключевую роль в регуляции эффективности её трансляции, стабильности и тканеспецифичной экспрессии. В данном обзоре рассмотрены различные применения НТО в генной терапии и мРНК-вакцинах, а также сложности, связанные с их дизайном. НТО влияют на важные биологические функции, включая стабильность мРНК, регуляцию синтеза белка и подавление иммунного ответа. Включение сайтов связывания тканеспецифичных микроРНК (miRNA) в 3′ НТО может повысить специфичность экспрессии трансгена и минимизировать побочные эффекты. Кроме того, возникновение как во всей мРНК, так и в её НТО таких модификаций, как псевдоуридин, m1A и N4-ацетилцитидин, улучшает эффективность и стабильность трансляции. Тем не менее, остаются нерешённые вопросы - до сих пор нет единого мнения о том, какие НТО оптимальны для конкретных биомедицинских применений. Современные исследования направлены на интеграцию высокопроизводительного скрининга, методов вычислительной биологии и экспериментальной валидации для совершенствования стратегий, основанных на изменении НТО. Обзор систематизирует современные знания о дизайне НТО и их роли в терапии, подчёркивая как потенциал, так и ограничения текущих подходов.

107 0